«Биологи Новосибирского государственного университета и института Цитологии и генетики СО РАН создали клеточную линию, которая моделирует болезнь Хантингтона. Для этого учёные внесли необходимые мутации в клетки с помощью современной технологии редактирования генома CRISPR\Cas9», – сообщает пресс-служба НГУ.
Болезнь Хантингтона связана с мутацией в гене huntingtin (хантингтин). Первые симптомы заболевания (нервные тики, неконтролируемые движения и другие двигательные и умственные расстройства) проявляются у больных в возрасте 35–45 лет. Постепенно заболевание нервной системы прогрессирует, приводит к распаду личности, а затем — смерти.
«До сих пор науке неизвестно, как остальные клетки организма справляются с токсическим воздействием мутантного хантингтина и почему нейроны стриатума начинают погибать только в возрасте 35–45 лет, а не раньше. Также не совсем понятно, в чем именно заключается токсическое воздействие хантингтина на клетки», – цитирует участника исследования Динару Шарипову пресс-служба вуза.
Для поиска ответа на эти вопросы учёным и нужна клеточная модель заболевания. В настоящее время болезнь Хантингтона неизлечима.