Генетический аппарат клеток обладает надежными эволюционными механизмами защиты от внешнего воздействия. Ежедневно организм расщепляет чужеродные нуклеиновые кислоты, поступающие вместе с пищей, предотвращая их проникновение в хромосомы. Способностью к интеграции обладают исключительно специализированные ретровирусы вроде ВИЧ.
Современная медицина использует искусственные генетические векторы для доставки матриц в пораженные ткани, однако подобные вмешательства носят локальный характер. Примером служит генный препарат «Золгенсма» на базе аденоассоциированного вируса, применяемый для лечения спинально-мышечной атрофии. Он компенсирует функцию поврежденного гена SMN1 и обеспечивает синтез жизненно важного белка моторных нейронов, но не внедряется в геномную последовательность пациента. Но даже передовые инструменты лабораторного прайм-редактирования воздействуют точечно на соматические клетки и не передаются следующим поколениям.
«Препараты на основе нуклеиновых кислот не способны встраиваться в геном в рамках тех знаний, которые у нас сейчас есть. Наш геном – это большая историческая сокровищница, которая на около 10% состоит из вставок древних эндогенных ретровирусов. Мы знаем, что и сейчас есть ретровирусы, способные встраивать свой геном в геном хозяина, но никаких примеров того, что нуклеиновые кислоты сами по себе способны на это, нет», – прокомментировал популярное заблуждение директор Института химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН Владимир Коваль изданию «Наука в Сибири».
